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今日头条CRISPR基因编辑疗法最新临床数据公布。CRISPR公司和Vertex公司在ASH年会上公布了其CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX的最新临床数据。所有7例输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者在接受CTX治疗后，在最近一次随访时均不依赖输血。所有3例严重镰刀型细胞贫血病(SCD)患者在接受CTX治疗后，均无血管闭塞危象(VOCs)。CTX治疗首例TDT患者(随访时间为18个月)和首例严重SCD患者(随访时间为15个月)的案例研究已同时发表在《新英格兰医学杂志》上。国内药讯

1.奥赛康注射用兰索拉唑首家通过一致性评价。江苏奥赛康药业注射用兰索拉唑获国家药监局批准通过一致性评价，为该品种首个通过一致性评价的仿制药。兰索拉唑是一种质子泵抑制剂，原研厂家为武田制药，口服制剂最早于年上市；由TAP制药公司开发的注射用兰索拉唑，于年6月获FDA批准上市。注射用兰索拉唑可用于口服疗法不适用的伴有出血的十二指肠溃疡、伴有出血的胃溃疡、急性应激性溃疡和急性胃粘膜病变等疾病的治疗。

2.三叶草生物“S-三聚体”新冠疫苗I期临床结果积极。三叶草生物“S-三聚体”重组亚单位新冠候选疫苗在I期临床中取得积极结果。在分别与葛兰素史克和Dynavax的佐剂系统联合使用下，可在名成年和老年受试者中诱导出强烈的中和免疫应答，并且显示了良好的安全性和耐受性。由流行病预防创新联盟（CEPI）资助、预计将于12月开展的国际II/III期临床，将进一步评估这款疫苗与GSK预防疾病大流行的疫苗佐剂系统联合使用下的安全性和效力。

3.诺诚健华公布奥布替尼最新临床数据。诺诚健华在ASH年会上公布其BTK抑制剂奥布替尼最新临床数据。在治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的中国II期研究中，中位随访为14.3个月时，奥布替尼经IRC评估的总缓解率ORR达到91.3%；中位起效时间1.87个月，中位PFS和DOR均未达到。在治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤的中国II期临床中，中位随访为16.4个月时，奥布替尼总缓解率为87.9%，93.9%患者实现疾病控制；中位DOR和PFS均未达到。

4.百济神州公布泽布替尼两项研究最新数据。百济神州在ASH年会上公布BTK抑制剂泽布替尼（百悦泽）最新临床数据。用于治疗复发/难治性（R/R）边缘区淋巴瘤（MZL）的Ⅱ期临床MAGNOLIA初步结果显示，中位随访为10.7个月时，在所有亚型中，经研究者评估的总缓解率（ORR）为74.2%。用于治疗染色体17p缺失初治（TN）慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的Ⅲ期SEQUOIA试验C组更新结果显示，与中位随访为10个月时的初步结果相比，中位随访时间延长至21.9个月时，CR率从1.9%提高至6.4%。

5.德琪合作品种ATG-申报新临床。德琪医药SINE抑制剂ATG-（selinexor）一项新的临床试验申请获CDE受理。该试验是一项Ⅱ/Ⅲ期全球性多中心随机临床研究，旨在评价ATG-联合R-GDP（SR-GDP）治疗复发难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（rrDLBCL）的疗效及安全性（代号：XPORT-DLBCL-）。ATG-是德琪医药与Karyopharm公司的合作品种，已获FDA批准联合低剂量地塞米松用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤（rrMM）患者；以及单药口服疗法用于治疗rrDLBCL患者。

6.中生制药与科兴中维达成联营合作协议。12月7日，中生制药发布公告称，全资附属公司香港俊领拟向科兴中维出资5.15亿美元，资金用于新冠灭活疫苗克尔来福的进一步开发、产能扩展和生产，以及科兴中维其他开发及营运活动。此次出资完成后，中生制药将拥有科兴中维的注册资本15.03%的权益。目前，科兴中维生物新冠灭活疫苗克尔来福?已启动未成年组的Ⅰ/Ⅱ期临床。

国际药讯

1.Y-mAbs抗体药物naxitamab获FDA加速批准。FDA加速批准Y-mAbs公司GD2单抗Naxitamab（商品名：Danyelza）上市，联合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），用于治疗1岁及以上复发性或难治性高危骨/骨髓神经母细胞瘤的儿童和成年患者，这些患者在之前的治疗中表现出部分缓解、轻微缓解或疾病稳定。此前，Naxitamab已获FDA的优先审查资格、孤儿药资格、突破性疗法称号和罕见儿科疾病疗法资格。

2.全球首个治疗史密斯-马吉利综合征药物获批。FDA批准Vanda公司褪黑素受体激动剂Hetlioz(tasimelteon)胶囊和口服混悬液的上市申请，分别用于治疗史密斯-马吉利综合征(SMS)成人和儿童患者夜间睡眠障碍。Hetlioz也是FDA批准的首个用于治疗SMS的药物。SMS是一种罕见的由17p染色体少量缺失引起的非遗传性神经发育异常疾病。其最常见的症状是睡眠障碍。此前，Hetlioz被FDA批准用于治疗成人非24小时睡眠觉醒障碍。

3.杨森BCMA/CD3双抗最新临床数据公布。杨森在ASH年会上公布其治疗血液癌症的研发管线中多个项目的最新进展，其中包括BCMA/CD3双抗Teclistamab治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的Ⅱ期临床数据。teclistamab在这类患者中的ORR达到73%（16/22），其中55%的患者达到非常好的部分缓解（VGPR），23%的患者达到完全缓解（CR）。在中位随访时间为3.9个月时，95%（15/16）获得缓解的患者无疾病进展，而且缓解程度随时间推移进一步加深。

4.礼来差异化非共价BTK抑制剂公布最新数据。礼来旗下LoxoOncology公司在ASH年会上公布其非共价BTK抑制剂LOXO-的最新数据。全球性Ⅰ/Ⅱ期临床BRUIN的结果显示，在治疗对共价BTK抑制剂产生耐药性的经治套细胞瘤（MCL）患者时，LOXO-达到52%的总缓解率。在治疗华氏巨球蛋白血症经治患者时达到68%的总缓解率。该公司计划明年年初在MCL患者中启动一项评估LOXO-与共价BTK抑制剂相比较的Ⅲ期研究。

5.瑞德西韦即将启动在国际空间站的药物研究。据欧洲空间局

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